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Zolgensma
O Zolgensma da Novartis, com seu agente ativo onasemnogeno abeparvoveque, representa um avanço significativo no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I.
Descrição do produto
Zolgensma Novartis Terapia Gênica para AME Tipo I em Dose Única
Esta terapia gênica de dose única atua fornecendo uma cópia funcional do gene SMN, essencial para a produção da proteína que sustenta os neurônios motores. Desenvolvido para bebês e crianças pequenas, o Zolgensma oferece um mecanismo de ação direcionado para auxiliar na progressão da doença.
Mais sobre o Produto
Administrado via intravenosa, o tratamento com Zolgensma é realizado em dose única.
Sua ação consiste em fornecer uma cópia funcional do gene SMN, crucial para a produção da proteína de sobrevivência do neurônio motor.
Requer monitoramento hepático antes e por pelo menos três meses após a administração, garantindo a segurança do paciente.
Aplicações e Uso
Tratamento de bebês e crianças pequenas (abaixo de 2 anos) diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I.
Utilização em centros de referência especializados no tratamento de AME, conforme a disponibilidade no SUS.
Aplicação como terapia gênica de dose única para fornecer o gene SMN funcional.
Parte de um protocolo de tratamento que inclui medicação concomitante com corticosteroides.
Indicado para pacientes que se enquadram nos critérios de incorporação no SUS, como limite de idade (até 6 meses para incorporação inicial).
Especificações
Nome do produto | Zolgensma |
Fabricante | Novartis |
Agente Ativo Principal | onasemnogeno abeparvoveque |
Classe Terapêutica | Todos Os Outros Fármacos Com Ação Músculo-Esquelética |
Indicação | Tratamento de bebês e crianças pequenas (abaixo de 2 anos) com atrofia muscular espinhal (AME) tipo I. |
Tipo de Medicamento | Terapia gênica |
Mecanismo de Ação | Fornece uma cópia funcional do gene SMN, que ajuda o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor. |
Via de Administração | Intravenosa (numa veia) |
Forma Farmacêutica | Suspensão para injeção intravenosa |
Dose Recomendada por Kg | 1,1 x 10^14 genomas vetoriais por quilograma (kg) de peso corporal |
Duração do Tratamento | Dose única |
Concentração por mL | 2,0 × 10^13 gv/mL (genomas virais) |
Principais Dúvidas
Para que serve o Zolgensma?
O Zolgensma é indicado para o tratamento de bebês e crianças pequenas (abaixo de 2 anos) com atrofia muscular espinhal (AME) tipo I.
Como o Zolgensma é administrado?
O medicamento é administrado por via intravenosa (numa veia) em uma dose única.
Qual é o mecanismo de ação do Zolgensma?
Ele fornece uma cópia funcional do gene SMN, que auxilia o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor.
Quais são os requisitos de monitoramento após o tratamento com Zolgensma?
É necessário um monitoramento por equipe especializada, incluindo exames de sangue para função hepática antes e por pelo menos 3 meses após o tratamento.
Perguntas e Respostas
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